Tratamiento con corticoides en Distrofia Muscular Duchenne

Los corticoides son los únicos fármacos conocidos que disminuyen el ritmo del deterioro en fuerza muscular y función motora en Duchenne. La meta del uso de los corticoides es ayudar a que el niño camine de manera independiente por más tiempo permitiéndole mayor participación y más adelante minimizar problemas ortopédicos, cardíacos y respiratorios.
Pueden también reducir el riesgo de escoliosis (curvatura de la columna). La prevención y cuidado de los efectos secundarios de los corticoides necesita ser proactivo y anticipatorio. Las intervenciones deben ser realizadas temprano en un esfuerzo de prevenir problemas y asegurar que no se conviertan en severos.
El momento óptimo para iniciar el tratamiento con corticoides es cuando la función motriz está en una etapa de estabilidad, cuando las habilidades motrices del niño han dejado de mejorar pero aún no han empezado a empeorar. Esto ocurre normalmente entre la edad de 4 a 6 años. No se recomienda iniciar los esteroides en niños que aún están ganando habilidades motrices, especialmente si tienen menos de 2 años de edad.
El programa nacional de vacunación recomendado debe estar completo antes de iniciar el tratamiento con corticoides y debe quedar manifiesta inmunidad a la varicela.

Iniciar el tratamiento con corticoides en niños/jóvenes que ya no caminan de forma independiente es un asunto de decisión individual y necesita ser discutida con el médico, tomando en consideración el efecto de factores de riesgo pre-existentes. En los chicos que usaron corticoides cuando aún caminaban, muchos expertos recomiendan continuar con el tratamiento después de la pérdida de ambulación. La meta en la persona no-ambulatoria es preservar la fuerza de extremidades superiores, disminuir la progresión de escoliosis y retardar el deterioro de la función cardíaca y respiratoria.
La prednisona y el deflazacort son dos tipos de corticoides que son principalmente usados en Duchenne.
Se cree que trabajan de forma similar. La dosis inicial recomendada de prednisona es 0.75 mg/kg/día y de deflazacort es 0.9 mg/kg/día, administrada en la mañana.
Los corticoides son los únicos fármacos que los expertos han acordado que pueden ser recomendados. No obstante existen suplementos que son ampliamente utilizados aunque no hay suficiente evidencia para decir si realmente trabajan o no. Es importante discutir todos los suplementos con su doctor antes de agregar o suspender la medicación.
Existen efectos secundarios comunes a largo plazo con la administración de corticoides a altas dosis en niños en crecimiento. Es importante hacer notar que diferentes personas tendrán muy diferentes respuestas a los corticoides. La clave para un manejo exitoso de corticoides es estar consciente de los efectos secundarios potenciales y trabajar para prevenirlos o reducirlos cuando sea posible. Una reducción de la dosis de corticoides es necesaria si los efectos secundarios son inmanejables o intolerables. Si esto no se logra, entonces una mayor reducción o el cambio a otro régimen de dosificación es necesario antes de abandonar el tratamiento completamente.

Salud Ósea:

Los chicos con DMD en todas las edades tienen huesos débiles, especialmente si están tomando corticoides. Ellos tienen una menor densidad mineral ósea y tienen un mayor riesgo de fracturas en comparación con la población general.
Otras razones que acentúan una pobre salud ósea son: disminución de la movilidad, debilidad muscular y terapia con corticoides.
Intervenciones posibles: Vitamina D, Calcio y Bifosfonatos.