El reconocimiento de las tres fases de la función motora en Duchenne (progreso de la función, “plateau” (estabilidad) y declinación) ayuda al médico a tomar una decisión.
En todos los casos, la bitácora de vacunación nacional recomendada debe estar completa y la inmunidad hacia la varicela debe estar presente antes de que se prescriban los esteroides.
El inicio del tratamiento con glucocorticoides no es recomendado para un niño quien todavía está desarrollando habilidades motoras, especialmente cuando el paciente es menor de 2 años de edad.
El típico niño que padece Distrofia Muscular de Duchenne, continúa obteniendo avances en sus habilidades motoras hasta la edad de 4-6 años, no obstante a un grado menor que sus amigos y compañeros de la misma edad. El eventual uso de los glucocorticoides debe ser discutido con quien esté al cuidado de la salud del niño en esta etapa del padecimiento, anticipando a la etapa de estabilidad (“plateau”) de las habilidades motoras y su deterioro subsecuente.
La fase de estabilidad, que puede únicamente durar unos cuantos meses, puede ser identificada cuando ya no hay mayor progreso en las habilidades motoras, pero antes de la declinación, como es determinado por la historia y las pruebas cronometradas. El niño que toma mayor tiempo en los exámenes cronometrados, pierde una habilidad (por lo general subir escaleras), presenta menor fuerza y vitalidad, así como caídas mucho más frecuentes, está en la etapa de declinación. Una vez que la fase de estabilidad ha sido claramente identificada, usualmente entre los 4 y 8 años de edad, el médico debe proponer el uso de los glucocorticoides a menos que existan razones sustanciales (por ejemplo, riesgos importantes y pre-existentes para efectos secundarios) para postergar su uso hasta la fase de declive. Iniciar el uso de esteroides cuando el paciente ha entrado en la fase de declinación o cuando la función ambulatoria es casi marginal; es todavía recomendado, pero es probable que tenga un beneficio mucho más limitado sobre el paciente.
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| Esquema para el inicio y manejo del tratamiento con Glucocorticoides en distrofia muscular Duchenne. |
Estas recomendaciones en torno a cuando empezar el tratamiento con glucocorticoides deben ser interpretadas como la mínima entrada. Algunos especialistas, están de acuerdo en un enfoque más agresivo con una iniciación temprana del tratamiento cuando los síntomas clínicos aparecen por primera vez, aunque no hay información publicada que lo respalde, así que el comité no creyó en darle soporte al uso temprano del tratamiento con glucocorticoides.
Porque la decisión de iniciar el uso de los glucocorticoides está basado en exámenes seriados, así como en el reporte parental; cuidados adicionales son requeridos en el inicio de la terapia con glucocorticoides con una visita inicial o una consulta para buscar una segunda opinión médica. La evaluación del curso de la función motora del niño (progreso en habilidades, fase de estabilidad y declinación) está basado totalmente en la historia relatada por quien ejerza el cuidado del niño en la primera visita, por lo que debe enfatizarse el cuidado en llegar a conclusiones en niño menor a los 6 años de edad. Si los glucocorticoides son iniciados en una primera evaluación, debe identificarse el médico que se hará cargo del seguimiento del tratamiento, con mayor razón si el médico que realiza la recomendación no puede ejercer dicho rol.
El uso prolongado de los glucocorticoides requiere de un gran compromiso familiar.
Algunos tópicos para la discusión que deben ser incluidos son los efectos secundarios potenciales, la obligación de mantener un monitoreo cercano y poder manejar cualquier situación adversa que pudiera suceder y el requerimiento de que el niño sea evaluado y monitoreado de manera cercana por su médico principal y el equipo de cuidado de salud especializado.
Uso de los glucocorticoides después de la pérdida de las funciones ambulatorias
En pacientes que han usado glucocorticoides cuando aún caminaban, muchos expertos continúan con el tratamiento después de haber perdido la función ambulatoria con el objetivo de preservar la fuerza en las extremidades superiores, reducir la progresión de la escoliosis y retardar el deterioro de las funciones cardio-respiratorias.
Las indicaciones para el inicio del tratamiento con glucocorticoides en pacientes que han perdido la función ambulatoria son más relativas que absolutas. La efectividad del tratamiento de glucocorticoides para prevenir la escoliosis o estabilizar las funciones cardio-respiratorias en este escenario todavía no se ha comprobado; este asunto además requiere mayor estudio clínico para determinarse. No obstante, información limitada obtenida en algunas evaluaciones arrojan la posibilidad de estabilidad pulmonar a corto plazo en pacientes que recientemente han perdido la función ambulatoria. Si el paciente y quien esté al cuidado del paciente solicitan el inicio del uso de esteroides, la dosificación diaria es indicada si el curso funcional permanece estable. Una dosificación diaria también es apropiada bajo la presencia de un sistema funcional deteriorado. No obstante, hay una mayor necesidad en este grupo de pacientes por evaluar los efectos colaterales y de riesgo causados por factores pre-existentes como: problemas de comportamiento, riesgo de fracturas o problemas de obesidad; los efectos secundarios requieren un monitoreo cercano y cuidadoso. Aún no se establece si los pacientes con mayores limitantes en términos de fuerza en los brazos y problemas respiratorios avanzados (por ejemplo los que requieren asistencia respiratoria nocturna) pueden beneficiarse del uso de la terapia con glucocorticoides.
La presencia de un eco cardiograma anormal con signos y síntomas de fallas al corazón no son contraindicaciones para el uso de la terapia de glucocorticoides, pero el uso de los glucocorticoides en una cardiomiopatía avanzada puede entrever mayores riesgos de efectos colaterales.
